Incrível! Terapia genética cura 10 pacientes com doença autoimune raríssima

Cientistas estão sempre trabalhando e estudando maneiras de curar doenças. Um estudo clínico recente trouxe resultados muito animadores para portadores de Imunodeficiência Combinada Severa com Deficiência em Artemis. Segundo o artigo, 10 recém-nascidos foram curados da doença. A pesquisa foi feita por cientistas nos EUA e no Canadá, e publicada no The New England Journal of Medicine. Saiba mais ao longo do artigo.

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Como cientistas acharam a cura para doença rara?

A Imunodeficiência Combinada Severa com Deficiência em Artemis é causada por cópias defeituosas de um gene. Este é o responsável por codificar uma enzima de reparo do DNA chamada Artemis. Daí vem o nome da doença.

Esta enzima é primordial para a produção de células imunológicas funcionais. Desta forma, portadores da doença têm seu sistema imunológico extremamente prejudicado e estão mais suscetíveis a vírus e bactérias nocivos ao organismo.

Neste estudo, os cientistas condicionaram os bebês a uma dose baixa de Busulfan, droga usada no tratamento contra alguns tipos de câncer. Depois, injetaram células com os genes corrigidos, colhidos de medula óssea e transluzidos com um vetor lentiviral.

Efeitos colaterais

Os bebês com Imunodeficiência Combinada Severa com Deficiência em Artemis foram acompanhados de perto por 42 dias após a transfusão. De acordo com os cientistas, nenhum evento adverso inesperado foi observado nos pacientes.

Entretanto, devido ao uso do Busulfan, alguns eventos já esperados aconteceram com alguns pacientes. Quatro desenvolveram Anemia Hemolítica Autoimune entre 4 e 11 depois da transfusão. Porém, o problema foi resolvido com reconstituição da imunidade de células T.

O melhor veio no final. No acompanhamento, todas as crianças estavam curadas! Ou seja, todas tinham suas células imunes funcionais.

O quão rara é Imunodeficiência Combinada Severa com Deficiência em Artemis?

Bastante! A estimativa é de que a doença ocorra em 1 a cada 65.000 bebês recém-nascidos. Além disso, não há cura para a doença. Pelo menos, até agora.

A pesquisa citada acima é um ótimo indicativo de que os cientistas estão no caminho certo. Entretanto, ainda há um longo caminho para se percorrer e mais testes para fazer.